据诺华公司称，FDA已经扩大了对eltrombopag（Promacta）与标准免疫抑制疗法联合使用的批准范围，将新诊断的2岁及2岁以上患有严重再生障碍性贫血的成人和儿童患者包括在内，eltrombopag的制造商eltrombopag也被授予突破性的治疗名称，作为急性放射综合征造血子综合征的一种对抗措施.
据诺华公司称，FDA已经扩大了对eltrombopag（Promacta）联合标准免疫抑制疗法（IST）的批准，将新诊断的2岁及2岁以上患有严重再生障碍性贫血（SAA）的成人和儿童患者包括在内，eltrombopag.1Eltrombopag的制造商也被授予突破性的治疗名称，作为急性放射综合征（H-ARS）造血亚综合征的对抗措施。
根据由国家心脏、肺和血液研究所赞助的诺华分析结果，获得了扩大的批准（NHLBI）校内研究项目部，根据合作研究和开发协议进行。结果表明，在6个月时，用eltrombopag与标准IST联合治疗，对确诊为单纯性SAA的患者，总有效率（ORR）为79%（95%CI，69%-87%），完全有效率（CR）为44%。相比之下，仅使用标准IST就可观察到27%的CR率。巴西波尔图圭萨慈善医院血液科主任Phillip Scheinberg医师说：“SAA患者有时对IST的当前治疗标准没有反应。”经批准后，医生现在可以选择在标准IST中加入促肾上腺皮质激素，该方案已证明在SAA中具有显著的总体和完全反应率，并减少对初始治疗无反应者的数量。
Eltrombopag是一种口服血小板生成素受体激动剂，具有对标准治疗反应不足的SAA患者、对其他治疗无效的慢性免疫性血小板减少症成人和儿童患者的先前适应证，对于慢性丙型肝炎病毒感染患者血小板减少的治疗，
补充的最新数据显示，eltrombopag联合马抗胸腺细胞球蛋白和环孢素（CsA）治疗6个月的患者的中位反应持续时间为24.3个月，随后维护CsA4.
2017年4月，数据发表在新英格兰医学杂志上，来自一线eltrombopag+IST一期/二期试验的SAA患者。2该研究包括3个连续登记队列中的92名患者，这些队列在eltrombopag的开始时间和持续时间上有所不同。中位年龄为32岁（3-82岁），其中男性50例，女性42例。第1组（n=30）的
患者在14-6个月接受eltrombopag治疗，第2组（n=31）的患者在14-3个月接受治疗。暴露于eltrombopag的最长持续时间在队列3中（n=31），其中患者从第1天到第6个月接受药物。
主要终点是6个月时的完全血液学反应；次要终点是ORR和总生存率。
队列3显示出最大的临床活性，因为患者暴露于eltrombopag的时间最长。6个月时，该组的CR率为58%，而第2组为26%，第1组为33%。6个月时的ORRs分别为94%、87%和80%。在整个研究中，92名患者的2年生存率为97%
，治疗相关的不良事件（AEs）或严重的AEs包括黄斑丘疹（n=2）、瘙痒（n=1）、腹痛（n=2），肝脏检查异常（n=18）。
诺华公司也于2018年向欧洲药品管理局提交了一份关于eltrombopag作为SAA患者一线治疗的II型变异申请；预计将于2019年做出决定，该公司在声明中称，“如果不进行治疗，严重再生障碍性贫血可能是一种致命的诊断，许多患者对目前的初始治疗方案没有反应。”诺华肿瘤公司首席执行官利兹•巴雷特在新闻发布会上说今天，美国对Promacta的批准对患有这种具有挑战性疾病的患者来说是向前迈出的重要一步，它展示了诺华如何在治疗方案很少的地区继续重新想象护理。
关于突破性的治疗方案，针对H-ARS的eltrombopag的研究和开发是根据与美国卫生和人类服务部生物医学高级研究和开发局签订的合同进行的，作为放射性/核威胁后的潜在用途，特别是用于治疗暴露于骨髓抑制剂量辐射的患者。诺华称，Eltrombopag已被证明能降低H-ARS患者的出血风险。
参考文献：
FDA批准诺华药物Promacta用于一线SAA，并为其他新指征授予突破性治疗名称。诺华。2018年11月16日出版。https://on.mktw.net/2TeGwse。2018年11月16日访问。Townsley DM、Scheinberg P、Winkler T等。埃尔特罗姆博格加入标准免疫抑制治疗再生障碍性贫血。英国医学杂志。2017年；376（16）：1540-1550。doi:10.1056/NEJMoa1613878
