根据第三期开放标签随机试验的长期随访分析，与标准化疗药物和干扰素α相比，在符合条件的干细胞移植诱导和维持治疗中添加沙利度胺，新诊断的多发性骨髓瘤患者无事件生存率和无进展生存率提高.
在干细胞移植（CST）诱导和维持治疗中添加沙利度胺-与标准化疗药物和干扰素α相比，符合条件的新诊断多发性骨髓瘤患者的无事件生存率（EFS）和无进展生存率（PFS）得到改善，根据一项三期开放标签随机试验的长期随访分析，1
这项分析发现，虽然硼替佐米诱导治疗和利奈度胺维持治疗现在是最近确诊的符合SCT的多发性骨髓瘤患者的治疗标准，以沙利度胺为基础的治疗可能在较低的资源环境中仍有作用。
“我们的数据支持在成本和获得硼替佐米和来那度胺对患者构成重要挑战的国家，将沙利度胺作为干细胞移植后诱导治疗和维持治疗的一部分作者由荷兰阿姆斯特丹大学医学博士Niels WCJ van de Donk领导，撰写了《多发性骨髓瘤及其内科学》。“然而，仔细的随访和及时的剂量调整对于预防沙利度胺引起的神经毒性的发展是很重要的。”
在HOVON-50试验中，268名患者随机接受沙利度胺、阿霉素和地塞米松（TAD）的诱导治疗，然后接受大剂量的美法仑，自体SCT和沙利度胺维持治疗，268名对照组接受长春新碱替代沙利度胺（VAD）诱导治疗，干扰素α替代沙利度胺维持治疗。新分析中的2个
基于129个月的中位随访（范围123-136），沙利度胺似乎提供了实质性的好处。沙利度胺组的EFS中位数为33个月，而对照组为22个月（危险比[HR]0.66；95%可信区间[CI]，0.54-0.81；P<0.0001）。沙利度胺组10年EFS为20%，而对照组为9%。沙利度胺组
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中位无进展生存期（PFS）为34个月，对照组为23个月（HR，0.64；95%CI，0.52-0.79；P<0.0001）。沙利度胺组10年的PFS为21%，而对照组为9%。在早期发表时，
，只有5年的数据可用。沙利度胺组5年EFS为31%，对照组为14%（95%CI，9-19）。沙利度胺组5年PFS为32%，对照组为14%（95%CI，9-19）。作者注意到，在中位随访52个月后，他们观察到接受沙利度胺方案的患者中，尽管EFS和PFS更好，
但是，许多存活的双臂患者在10年前没有进展，他们没有观察到OS的益处。其中沙利度胺组10例（67%），对照组24例（62%）。研究人员写道：“当结果调整为协变量时，沙利度胺的加入也比传统的细胞毒性药物和干扰素α提高了总生存率。
”
两组随访时间延长的中位OS是可比的：75个月（范围，沙利度胺组29个月（未达到），对照组61个月（范围33个月（HR，0.81；95%CI，0.65-1.02；P=.075）。
截至2017年10月31日，沙利度胺和干扰素的中位维持时间分别为19个月和11个月。
在维持治疗开始后，116名患者仍接受沙利度胺治疗。这一数字代表了155名接受过维持治疗的患者中的75%，不包括在6个月时从维持治疗转为异基因SCT的13名患者。12个月时，96名患者（62%）仍在使用沙利度胺。3年后，40名患者（26%）继续接受治疗，22名患者（14%）5年后继续接受治疗年。对照组6例（4%）沙利度胺、
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均达到10年标准，65例仍接受α干扰素治疗。这一数字占89名接受过维持治疗的患者的73%，不包括6个月时从维持治疗转为异基因SCT的2名患者。12个月时，42名患者（47%）仍在接受维持治疗。3年后，17名患者（19%）继续接受治疗，5年后10名患者（11%）继续接受治疗。截至2017年10月31日，两名患者（2%）在120个月时仍接受α干扰素治疗。
，沙利度胺组5名患者和对照组1名患者仍在接受维持治疗。这些治疗的持续时间从124个月到157个月不等。
作者还包括两个临床关注领域的数据：沙利度胺毒性和第二原发性恶性肿瘤的发生率。
毒性关注导致155例患者中65例（42%）沙利度胺维持中止。神经病变是最常见的症状，发生率为75%（49/49）。其他报告的症状包括皮肤反应4例（6%）和疲劳2例（3%）。共有10名患者（15%）出现其他症状，包括腹痛、胰腺炎和呼吸困难。对照组为
，90名患者中有24名（27%）因中毒而停止干扰素α维持治疗。氟尿嘧啶样症状和精神副作用是最常见的副作用，分别发生在5例（21%）。对照组4例（17%）出现血小板减少或白细胞减少等血液毒性，3例（13%）出现皮肤反应。7名患者（29%）出现其他症状，如感染、心肌病和头痛。
作者还追踪了两组中第二原发性恶性肿瘤的发生，因为沙利度胺与风险增加有关。他们发现两组的第二原发性恶性肿瘤发生率相似。在沙利度胺组中，24名患者发生29例第二原发性癌症，而17名对照组患者发生23例其他原发性恶性肿瘤。
沙利度胺组有16例治疗相关死亡，对照组有19例治疗相关死亡。根据HOVON-50试验数据，未计划进行其他研究。
参考文献：
Van de Donk NWCJ，Van der Holt B，Minnema MC et al。沙利度胺在最近诊断的多发性骨髓瘤（HOVON-50）自体干细胞移植前后：第3阶段的长期结果，随机对照试验。柳叶刀血液学2018；5:e47992。Lokhorst HM、van der Holt B、Zweegman S等。沙利度胺联合阿霉素、地塞米松和大剂量美法仑治疗多发性骨髓瘤的随机3期研究，随后沙利度胺维持治疗多发性骨髓瘤。血液2010年2月11日；115（6）：1113-20。doi:10.1182/blood-2009-05-222539。2009年10月30日Epub
