Blinatumomab（Blincyto）已被欧洲委员会批准用于治疗费城染色体阴性、CD19阳性的B细胞前体急性淋巴细胞白血病的儿童患者，该白血病在接受至少两种先前治疗后难以治愈或复发，或在接受先前异基因造血后复发干细胞移植.
David M.Reese，MD
David M.Reese，MD
blinnatumomab（Blincyto）已获欧盟委员会（EC）批准，用于治疗儿童费城染色体阴性（Ph-），CD19阳性的B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL），在接受治疗后难治或复发至少2个先前的治疗或在接受先前的异基因造血干细胞移植（HSCT）后复发。1
的批准基于单臂I/II期试验（称为研究205）的数据。在抗CD19免疫治疗的前2个周期内，研究达到了完全缓解（CR）的初级II期终点。
“历史上，复发或难治的儿童除了化疗外，所有的药理学选择都有限，结果很差，”David M.Reese，医学博士，Blinatumab制造商安进公司研发执行副总裁在一份声明中说对Blincyto的批准为欧洲的医生们提供了一个重要的新的免疫治疗选择，为这些年轻的，经过严重预处理的病人，兑现了安进的承诺，使癌症病人的生活发生改变。
多中心，剂量发现，疗效研究205例年龄<18岁的Ph-B细胞前体患者，均为难治性，复发至少两次，或异基因HSCT后复发。
患者在第1至7天以5μg/m2/天的剂量持续输注Blinatumab，在第8至28天以15μg/m2/天的剂量持续输注第1周期，然后休息2周，第1至28天每天15μg/m2，随后休息2周进行后续周期。总的来说，平均治疗周期为1.5个。对blinatumomab有初步反应后复发的个体可选择复治。
70名患者接受了推荐的治疗剂量。其中，中位年龄为8岁（7个月至17岁），57.1%（n=40）的患者在Blinatumab手术前接受过同种异体HSCT，55.7%（n=39）的患者有难治性疾病。
共20例（28.6%）患者在2个治疗周期内有CR或CR，部分血液学恢复。85%（n=17）的应答发生在第一个周期内。1
基于相同的研究，美国食品和药物管理局于2016年9月批准blinatumomab用于该设置。在FDA批准时，据报道，在接受推荐剂量的70名患者中，最常见的3级以上不良事件（AEs）是贫血、血小板减少、发热性中性粒细胞减少、低钾血症和中性粒细胞减少。据报道，严重的不良事件与之前报道的成人患者中的blinatumomab相当。
在2018年6月，欧盟委员会授予blinatumomab治疗成人Ph复发/难治性B细胞前体ALL患者的完全市场授权。欧共体此前曾在2015年授予代理商在这方面的有条件营销授权，该授权取决于确认性试验的数据。
该行动基于第三阶段塔架研究的存活数据，其中，对于Ph阴性复发/难治性B细胞前体ALL患者，blinatumab的中位总生存期（OS）为7.7个月，而标准化疗的中位总生存期（OS）为4个月。与标准化疗相比，blinatumomab治疗可降低29%的死亡风险（HR，0.71；95%CI，0.55-0.93；P=.012）。2,3接受blinatumomab作为第一次挽救治疗的患者，平均OS分别为11.1和5.3个月（HR，0.6；95%CI，0.39-0.91）。
blinatumomab是一种重组药物，具有CD3和CD19抗原识别位点的单链单克隆抗体。CD3复合物由T细胞表面糖蛋白组成，而CD19是肿瘤相关抗原。这些识别位点组合成1种治疗方法是考虑促进细胞毒性T淋巴细胞和辅助性T淋巴细胞对表达CD19的B淋巴细胞的活性。
参考文献：
欧盟委员会批准BLINCYTO®；（blinatumab）用于费城染色体阴性复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病患儿。2018年8月29日出版。2018年8月29日访问。https://bit.ly/2PP9f5k.Kantarjian H，Stein A，Gö；kbuget N等。恶性肿瘤与化疗治疗晚期急性淋巴细胞白血病的比较。2017年；376（9）：836-847。doi:10.1056/NEJMoa1609783。Topp MS，Stein A，Nicola Gö；kbuget N等。在一项随机、开放标签的3期研究（TOWER）中，blinatumab改善了复发或难治性费城阴性B细胞前体急性淋巴细胞白血病患者的总体生存率。会议地点：2016年欧洲血液学会大会；2016年6月9日至12日；丹麦哥本哈根。摘要S149
