奥贝胆酸是治疗什么病的

脂肪肝一直是全世界肝脏疾病的一个问题。数十年来没有药物被证明有效。新药奥贝胆酸 Acid是批准的适应症,是一种罕见的疾病,称为“原发性胆汁性肝硬化”。鉴于奥贝胆酸在脂肪肝患者中的令人惊讶的临床试验效果,它将不可避免地成为我们预防和治疗脂肪肝的最佳工具。

通过作用于法尼醇X受体,奥贝乙酸可以控制胆汁酸的稳态和肠肝循环。在胆汁淤积的情况下,它减少了肝胆汁的产生并增加了其排泄,从而保护了肝细胞免受胆汁酸的侵害。累积细胞毒性。先前的临床研究表明,奥贝胆酸可以显着降低ALP,GGT和ALT水平,但其副作用非常普遍,尤其是在大剂量组中。

奥贝胆酸

2期,双盲,安慰剂对照的2期临床研究,用于评估Ocaliva作为单药治疗的有效性。患者随机分组,每天接受安慰剂或10/50毫克的Ocaliva。治疗12周后,碱性磷酸酶的平均减少量在38%至45%之间。

在2期临床试验中,长期研究纳入了28%的患者。他们选择维持先前的Ocaliva剂量,或使用最初的10 mg,然后逐渐将剂量调整至最大50 mg。在双盲阶段,患者采用Ocaliva奥贝胆酸作为单一疗法。在长期安全性试验中,可以添加UDCA。这些患者中有7位选择添加UDCA。研究对象的平均年龄为60岁,其中84%为女性,43%目前服用10 mg或更少的奥贝胆酸。 18名患者已经接受了5年的治疗,平均服用奥贝胆酸的时间为5.2年。在研究开始时,18位患者的平均碱性磷酸酶水平为453.3 U /L。

在大规模的临床试验中,奥贝胆酸成功地控制甚至逆转了肝脏炎症,肝脂肪变性和肝纤维化的病理特征。更令人兴奋的是,它的功效在高风险人群中尤其显着,例如并发,超重和超重转氨酶糖尿病的人群。奥贝胆酸不仅可以抑制脂肪肝的恶化,而且还可以逆转某些患者的脂肪肝损害,使轻度甚至中度患病的肝脏恢复到正常的细胞形态,并有可能抑制肝硬化!

鉴于肝硬化的严重后果(例如肝癌或门静脉高压症),奥贝胆酸的革命性功效,一旦得到正式认可,将彻底改变非酒精性脂肪肝的预防和治疗。除提高转氨酶和胆红素外,奥贝胆酸的主要不良反应是瘙痒。不良事件的发生率和瘙痒的严重程度取决于剂量。