根据在2018年世界胃肠道癌大会上提交的第一阶段结果，携带FGFR2基因融合的胆管癌患者，包括已经使用FGFR抑制剂的患者，看到TAS-120具有临床意义的益处.
Funda Meric Bernstam，MD
Funda Meric Bernstam，MD
伴有fgfr2基因融合的胆管癌患者，包括使用FGFR抑制剂进展的患者，看到TAS-120具有临床意义的益处，根据2018年世界胃肠道肿瘤大会上提交的第一阶段结果，
，该试验招募了28名fgfr2基因融合患者，其中24名患者的疗效可评估。其中7名患者使用高选择性、不可逆的FGFR1-4酪氨酸激酶抑制剂（TKI）获得了确诊的部分反应（cPR）。另有15名患者病情稳定。总的来说，20例患者有一定程度的肿瘤缩小，17例非fgfr2使用的胆管癌患者中有14例可评价疗效。其中三名患者接受了心肺复苏术，10名患者病情稳定。11例出现肿瘤缩小。
28例anfgfr2融合患者中有8例曾接受过FGFR抑制剂治疗，17例其他fgf/fgffraberation患者中有5例也曾接受过FGFR抑制剂治疗。
“TAS-120在fgfr2基因融合的胆管癌患者中显示出有意义的临床益处，这包括先前使用FGFR抑制剂的患者，”主要作者Funda Meric Bernstam，医学博士，研究癌症治疗系主任，个体化癌症治疗研究所医学主任，德克萨斯大学安德森癌症中心肿瘤内科和外科的一位教授说：
“这20名患者中有15名目前仍在接受治疗，这表明我们还没有达到治疗的最终中位持续时间，在数据截止处添加Meric-Bernstam
，共有132例晚期实体瘤患者被纳入一期研究，其中45例为胆管癌。胆管癌队列中的患者每天服用TAS-120 16毫克（n=24）、20毫克（n=14）或24毫克（n=7）。45例胆管癌患者中，34例（75.6%）为女性，11例（24.4%）为男性，平均年龄54岁（29-73岁）。白人占77.8%。91%的患者有原发性肝内肿瘤，9%的患者有肝外原发性肿瘤。这是一个严重的预处理组，有19名患者（42.2%）有3个以上的治疗方案。
在胆管癌队列中，有5名患者有一个以上的fgf/fgfra异常。总的来说，62.2%（n=28）有anfgfr2融合，11.1%（n=5）有anfgfr2重排，4.4%（n=2）有anfgfr2扩增，11.1%（n=5）有anfgfr2突变，4.4%（n=2）有anfgfr1扩增，2.2%（n=1），有anfgfr1重排，8.8%（n=4）有hadfgffgf扩增，6.6%（n=3），有未知的NFGF/FGFRstatus。
最常见的各种不良事件（AEs）是预期和可控制的，据报道Meric Bernstam，包括高磷酸盐血症（78%）和皮肤和胃肠道毒性。治疗相关的3级不良事件发生率为51.1%，最常见的有高磷血症（22.2%）、ALT升高（6.7%）、掌跖红感觉障碍综合征（4.4%）、便秘（2.2%）、AST升高（2.2%）和腹泻（2.2%）。本研究中没有观察到4级以上的不良事件。
“这些结果对于这种罕见且难以治疗的癌症是令人鼓舞的，”Milind Javle，医学博士，德克萨斯大学安德森癌症中心胃肠内科肿瘤学教授，以及一期TAS-120研究的研究员，在新闻稿中说。“鉴于美国每年被诊断为胆管癌的患者数量有限，我们认识到进行研究以推进潜在新疗法的紧迫性和重要性。”
TAS-120于2018年5月被FDA授予孤儿药地位，用于治疗胆管癌
