Iobenguane I-131已被FDA批准用于治疗年龄≥12岁的成人和儿童患者，Iobenguane扫描呈阳性，不可切除，局部晚期或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤，需要全身抗癌治疗，基于FDA特殊方案评估下进行的IIb期临床试验的结果.
Iobenguane I-131（Azedra）已被FDA批准用于治疗年龄≥12岁的成人和儿童患者，Iobenguane扫描呈阳性，不可切除，局部晚期或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）需要全身抗癌治疗，根据在FDA特殊方案评估下进行的IIb期临床试验的结果，
试验结果显示，放射性药物导致抗高血压药物使用减少≥50%达6个月，这是试验的主要终点，对于25%的PPGL患者（95%可信区间，16%-37%）。在接受至少两种治疗剂量的患者中，32%的患者（95%可信区间，21%-46%）达到了主要终点。
“许多患有这些极罕见癌症的患者可以通过手术或局部治疗来治疗，但对于出现肿瘤相关症状的患者，没有有效的全身治疗，例如作为高血压，“Richard Pazdur，医学博士，FDA肿瘤卓越中心主任，FDA药物评价和研究中心血液学和肿瘤产品办公室代理主任，在一份声明中说，
“病人现在将有一个已被证明可以减少血压药物治疗的需要和减少一些病人肿瘤大小的批准的治疗，”帕兹杜尔补充说，
在提交保密协议之前，iobenguane I-131被授予了一个突破性的治疗名称为了治疗PPGL，加上孤立药物和快速通道名称。
iobenguane I-131的新版本是使用一种称为超痕量的系统制成的，在富集过程中产生较少的非放射性MIBG，从而导致更多的辐射传递到肿瘤。超痕量技术是由Molecular Insight Pharmaceuticals公司开发的，该公司于2013年初被Progenics公司收购。
是一项关键的、开放性的临床试验，纳入了68名MIBG-avid-PPGL患者，这些患者不符合手术治疗条件、既往治疗失败或不适合化疗。在登记时，以111至222 MBq的初始剂量给药碘本瓜烷I-131，随后是296 MBq/kg的治疗剂量。第一次给药3个月后，第二次给药18.5gbq。总共，50名患者按照方案接受了两种治疗剂量。
由于PPGL导致儿茶酚胺水平升高，随后出现高血压和其他心血管问题，因此选择了降压药物减少的主要终点。试验中的所有患者在进入研究之前接受了至少30天的降压治疗。该研究的主要次要终点集中在根据RECIST标准得出的客观反应率（ORR）上。在入组前，
，71%的患者接受了≥2个疗程的治疗。多数患者诊断为嗜铬细胞瘤（71.6%），其余为副神经节瘤（28.4%）。89.2%的患者接受手术治疗。此外，29.7%的受试者接受了传统的I-131 MIBG治疗，37.6%的患者接受了化疗。
全部由部分反应组成的ORR为23.4%，所有受试者均服用了碘本关I-131。此外，68.8%的患者病情稳定，92.2%的患者病情控制率（ORR+SD）。在每个方案组中，ORR为30%，68%的患者病情稳定。疾病控制率为98%
，除达到主要终点外，31.4%的患者降压药物使用率下降≥50%，但持续时间不超过6个月。对于达到主要终点的患者，临床受益的中位持续时间为13.3个月（范围为8.0-60.2）。
“
“从登记到死亡的平均时间为36.7个月（95%可信区间，29.9-49.1）。根据转移性疾病的部位，存活率没有差别。肺转移者的中位生存期为42.6个月，肝转移者的中位生存期为41.1个月。
在试验中没有意外的不良事件（AEs）。最常见的治疗引起的不良事件，发生在≥50%的患者中，包括恶心、骨髓抑制和疲劳。试验中没有急性药物相关高血压危象的报道，也没有新的严重急性高血压病例。
目前可为MIBG-avid恶性和/或复发性PPGL患者提供iobenguane I-131的扩展访问程序。除了提供获得药物的途径外，该计划还计划进一步评估安全性（NCT 02961491）。
参考：
Jimenez C，Chin BB，Noto RB等。阿塞拜疆（Iobanguane I 131）治疗恶性和/或复发性嗜铬细胞瘤/副神经节瘤（PPGL）：多中心、开放标签、关键2b期研究的最终结果。出席：NANETS 2017研讨会；2017年10月19-21日，宾夕法尼亚州费城。摘要C-28。“
