新的临床试验结果证实，靶向治疗erdafitinib（Balversa）可以使晚期膀胱癌患者受益，这些患者的肿瘤在四种FGFR基因中有一种基因改变。
Erdafitinib已经被批准治疗一些晚期膀胱癌患者，包括扩散到身体其他部位的癌症。
荣誉：国家癌症研究所
四月，药物erdafitinib（Balversa）成为首个针对基因改变的治疗方法，该方法已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗转移性尿路上皮癌（最常见的膀胱癌类型）患者，根据一项临床试验的初步数据，它阻断了一个称为成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的蛋白家族的活性，用于FGFR基因的特异性改变患者。
这项试验的新发现刚刚发表。德克萨斯大学安德森癌症中心的Arlene Siefker Radtke，医学博士，领导了这项研究。
，最新的结果证实了erdafitinib可以使晚期膀胱癌患者受益，他们的肿瘤在四个FGFR基因中有一个基因改变，厄达非替尼降低了一些癌症患者的肿瘤，这些患者的肿瘤对其他治疗没有反应，研究人员于7月25日在《新英格兰医学杂志》上报道，
FDA的批准涵盖了在标准化疗期间或之后癌症局部扩散到膀胱外或身体其他部位的患者。
“我们的转移性膀胱癌患者非常有限“治疗方案，这代表了一个真正未满足的需求，”Siefker Radtke博士说。
“现在erdafitinib已经被FDA批准，医生可以将该药物纳入治疗策略中，使FGFR改变的尿路上皮癌患者受益，”她继续说。“正在进行更多的研究，以了解如何将二达非替尼与免疫治疗药物（如免疫检查点抑制剂）结合起来。”
FDA已经批准了几种用于晚期膀胱癌的检查点抑制剂，但只有大约20%的患者受益于这些治疗，Siefker Radtke博士指出，
相比之下，导致批准的国际二期试验中40%的患者对erdafitinib有反应，Siefker Radtke博士和她的同事报告说，
证实了研究结果，一项3期临床试验正在对晚期膀胱癌（其肿瘤有FGFR改变）患者的erdafitinib与标准化疗和检查点抑制剂pembrolizumab（Keytruda）进行比较。
临床试验结果
约占膀胱转移性尿路上皮癌患者的20%，占35%肾盂输尿管转移性尿路上皮癌患者FGFR基因发生改变。当FDA批准erdafitinib作为药丸服用时，FDA还批准了一个辅助诊断试验，医生可以用它来帮助确定肿瘤中有FGFR改变的患者。在试验中的99名患者中，87名患者以前曾接受过化疗，43%的患者曾接受过至少两个疗程的治疗。将近80%的患者转移到了附近的淋巴结以外。
“总体来说，这组患者通常预后不佳，”Siefker Radtke博士说。
因此，NCI癌症研究中心的Andrea Apolo医学博士指出，40%的应答率“非常显著”，她补充说：
“Erdafitinib对我们的一些膀胱癌患者来说是一种重要的新药。在试验中，疾病进展前（无进展生存期）的中位时间是5.5个月，总生存期的中位时间是13.8个月。”最常见的与治疗相关的副作用包括口腔粘膜发炎或刺激、指甲改变和手足综合征。
二达非替尼也可引起眼睛疾病，导致视野改变，尽管这些可能导致据Siefker Radtke博士说，我成功了。
在试验中，46%的患者出现了主要通过调整治疗剂量来控制的副作用。13%的患者因副作用而停止治疗。
Janssen研发公司与Astex制药公司合作开发了erdafitinib，赞助了这项试验。
对治疗的快速反应
对试验中的一些患者，Siefker-Radtke博士指出，肿瘤在开始治疗后不久就开始对erdafitinib产生反应。她说：
“我对一些进展迅速的疾病患者对药物的反应有多快感到惊讶。”。“在开始治疗的一两周内，这些患者中的一些人的健康状况明显改善。”
对于一组癌症对免疫治疗药物没有反应的患者，应答率为59%，这向研究人员表明，这些患者，特别是这些患者，可能受益于erdafitinib。
在先前的膀胱癌临床试验中，Siefker-Radtke博士注意到，FGFR突变的患者比缺乏突变的患者对检查点抑制剂的反应要小。
当erdafitinib可用时，她和她的同事开发了第2阶段试验。但目前的结果还不确定，Siefker-Radtke博士提醒说，
第三阶段试验，她补充说，将提供更多关于“FGFR改变的尿路上皮癌患者是否更多地受益于erdafitinib或检查点抑制剂”的信息
