FDA现在说，尼洛替尼（Tasignia）可以安全地停在一些癌症已经缓解很长一段时间的CML患者身上。扩大
FDA已批准尼罗替尼标签的变更，建议长期缓解的慢性髓系白血病患者可以安全地停止使用该药物。
信用：改编自国家人类基因组研究所Darryl Leja，CC BY 2.0
食品和药物管理局（FDA）已批准对慢性粒细胞白血病（CML）患者推荐使用尼洛替尼（Tasigna？）进行重大更改。12月22日，
，该机构批准了该药物标签的更新，该标签指出，一些正在服用尼罗替尼的慢性粒细胞白血病患者，其癌症已经缓解很长一段时间，可以安全地停止服用尼罗替尼。然而，这些患者必须接受定期检查，以确保疾病不会复发。
直到现在，一直以来的做法是持续给予尼罗替尼，直到白血病进展，因此治疗可能会持续数年、数十年，甚至患者的余生。虽然尼罗替尼可以阻止慢性粒细胞白血病，但它确实有副作用，包括瘙痒和皮疹、恶心、腹泻和疲劳。一个病人一年也要花费保险公司超过10万美元。
要有资格在新的标签下停止尼罗替尼，病人必须服用药物至少3年，必须有证据表明，他们血液中几乎没有细胞含有导致CML的基因突变，这种突变被称为持续的分子反应。
一旦尼罗替尼停止治疗，患者必须定期接受FDA授权的检测，以监测可能的疾病复发。
在两个临床试验中这导致了标签的改变，几乎一半停止使用尼罗替尼的患者都经历了疾病复发。然而，几乎所有这些患者的白血病在尼罗替尼重新启动后都恢复了缓解。NCI癌症治疗和诊断部门的Richard Little医学博士评论说：“只要进行仔细的监测，对某些患者来说，停止用药是一件安全的事。”尼罗替尼
尼罗替尼是一种叫做酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的药物。它干扰了引起CML的基因突变产生的蛋白质，这种干扰可以阻止癌细胞生长。
新近诊断为CML的患者通常用尼罗替尼或其他两种TKIs之一，伊马替尼（格列卫）或达沙替尼（斯普赖斯）治疗。
FDA基于尼罗替尼的标签变化在两个阶段2临床试验的结果，称为ENESTfreedom和ENESTop。
的ENESTfreedom试验纳入了215名服用尼罗替尼至少2年的患者。作为试验的一部分，所有试验参与者继续服用该药物一年以上。一年后，190名仍处于缓解期的患者停药。在随访期间，
在前48周每4周进行一次血液检查，在后48周每6周进行一次，然后每12周进行一次血液检查。在前48周随访后，
，98名停用尼罗替尼的受试者（52%）仍处于缓解期。在剩下的91名患者中，86名患者在测试显示他们的疾病已经复发后重新开始服用尼罗替尼，除一名患者外，其余患者都恢复了病情缓解。在试验过程中，没有一名患者进展到CML的致命晚期，ENESTop试验的早期结果
与ENESFREEDOM的结果非常相似。ENESTop研究人员对163名服用伊马替尼和尼罗替尼共3年或3年以上的患者进行了研究，在试验期间尼罗替尼治疗一年后，
，126名参与者仍处于缓解期并停止用药。受试者在前48周每4周进行一次血液检测，48周内
有73名患者（58%）仍处于缓解期。51名患者（41%）复发并重新开始服用尼罗替尼。其中，50人对该药有反应。唯一一个没有恢复到使用不同药物治疗慢性粒细胞白血病的反应。
两个试验中约25%到40%的患者在停药后的前48周内出现肌肉疼痛、骨痛或两者兼有。这些副作用以前曾在停止服用尼罗替尼的患者身上出现过。ENESTfreedom研究的作者写道，需要更长期的随访，以了解肌肉或骨骼疼痛的风险是否随着时间的推移而降低。
反应更好，停药更安全“未来研究的一个重要问题是，是否有可能预测一个病人在停止尼罗替尼后是否会保持分子反应，”ENESTfreedom的作者解释道，
虽然两个试验都没有确定预测因素，利特尔博士指出，医生对哪些患者可以安全地尝试停药有相当好的了解：病情对尼罗替尼反应迅速且缓解时间长的患者更有可能维持病情缓解。
相反，白血病患者对尼罗替尼反应时间长的患者Little博士补充说，需要一种以上药物才能缓解的患者和那些长期未缓解的患者是更危险的候选者。
这种差异突出了人们按处方服用尼罗替尼的重要性，Little博士强调说。
尼罗替尼和其他用于治疗CML的TKI一样，都是药丸形式的。这使得患者每天都有责任进行自己的治疗，通常是连续数年。
“坚持药物治疗必须相当高才能达到分子反应，利特尔博士说：
“患者应该开始[治疗]时就有这样的想法：如果他们按照处方服药数年，那么他们能够一起停止治疗的可能性相当高。”。“但是如果他们不这样做，那么成功停药的可能性就降低了。”
这两个试验的结果，以及之前探索如何安全停药的研究，激发了人们对如何调整CML治疗以使更多患者的疾病尽早和持久地做出反应的兴奋，博士说。很少。
目前，他解释说，研究人员正在研究是否在TKIs中加入其他类型的治疗，如免疫疗法，可能会产生更快、更持久的缓解。
如果我们能让更多的患者进入分子缓解期，然后他们能够成功地停止[治疗]，“这将是一个巨大的利益，无论是对个人病人，还是对整个国家的卫生支出为慢性粒细胞白血病，”他总结道
