急性早幼粒细胞白血病（APL）是一种高度可治愈的癌症。NCI资助的一项新的临床试验旨在预防APL患者的早期死亡。功劳：iStock
癌症临床试验并不经常招募少数肿瘤学家为他们的同龄人提供全天候的帮助。但这是NCI资助的一项独特试验的情况，该试验试图解决一个严重的问题，即患有非常罕见的癌症，急性早幼粒细胞白血病（APL）的患者。
是因为过去几十年的治疗进展，在确诊为APL的患者中，长期生存率显著提高。
试验的目标是观察这种24/7的支持是否能帮助更多的APL患者在治疗的头几周存活下来。
在一些国家，大约三分之一的APL患者在开始治疗的一个月内死亡。死亡的主要原因是一系列的并发症，这些并发症是常见的癌症及其治疗。美国的情况稍好一点，估计第一个月内的总死亡率约为17%，55岁或55岁以上的患者死亡率约为25%。该试验的共同首席研究员Anand Jillella医学博士说，对APL患者的
初步管理可能非常困难乔治亚医学院（MCG）的血液学/肿瘤学。
“但是如果病人能度过第一个月，几乎所有的病都能治愈，”Jillella博士说。“总的复发率约为2%。”
因此，在这项试验中，Jillella博士和其他几家有治疗APL经验的大型癌症中心的一组肿瘤学家随时可以通过手机、电子邮件，以及帮助全国参与医院的临床医生让他们的病人度过最初的、可能致命的驼峰。
独特的并发症，很少有病人
在美国没有关于APL诊断的最新数据，但Jillella博士估计其年发病率约为3000。
APL，a急性髓细胞性白血病的形式，曾经是非常致命和不清楚。但过去几十年的研究已经将APL转化为最可治疗的癌症之一。
基于上世纪90年代在中国进行的初步研究，两种疗法都是反式维甲酸（ATRA）和三氧化二砷（ATO），结合一类被称为蒽环类的化疗药物，现在已成为治疗APL的支柱。
这种癌症的罕见性，以及由疾病及其治疗引起的通常“特殊”并发症，是APL患者早期死亡的主要原因，该试验的另一位主要研究者，亚特兰大埃默里大学Winship癌症研究所的Vamsi Kota，医学博士解释说，
因为APL非常罕见，大多数肿瘤学家几乎没有治疗经验，Kota博士说，
“大多数医院一年治疗的病人可能不到5个。”。“小型医院可能每2-3年只治疗一个病人。”
，尽管ATRA和a to是非常有效的，但它们的使用会产生广泛的副作用，其中许多副作用是一组并发症，统称为分化综合征。这些并发症包括高烧和严重的液体积聚，可能导致器官迅速衰竭。
临床医生的问题是认识到为什么会发生这些并发症，并了解最好的治疗方法，科塔博士说。
在APL患者中，例如，发烧通常是由分化综合征引起的，而不是由感染引起的。他继续说，APL患者发烧的治疗包括类固醇，但一般来说，感染患者不会使用类固醇，所以这就是进退两难的地方。科塔博士继续说，未能认识到并适当治疗这些并发症，“会很快导致病人死亡。”
是继成功的
模式之后，由ECOG-ACRIN临床试验组和cond领导的全国性试验，她说。科塔博士强调：“我们很喜欢这个想法，也很愿意参与。”
这项研究与大多数癌症临床试验绝对不同。
“这不是一项试验，它是在试验一种新的治疗方法，也不是试图改变护理标准，”他继续说。“我们正在努力为一组患者维持一个标准的护理，如果提供了这种护理，我们知道我们可以完成什么。”
