一篇关于FDA批准达鲁单抗治疗多发性骨髓瘤患者的博客文章，该患者的疾病仅经过一个先前的治疗疗程就已经进展。
达拉图单抗附着在一种叫做CD38的蛋白质上，这种蛋白质存在于细胞表面，包括大量的骨髓瘤细胞。
信用：强生
食品和药物管理局（FDA）已经批准了药物达拉图单抗（Darzalex？）在多发性骨髓瘤患者中的两种新用途。
达拉图单抗最初于2015年11月被FDA批准作为一种独立的治疗方法，用于治疗在接受了至少三种使用标准联合疗法的先前治疗方案后，癌症已经进展。根据新的批准，如果患者的疾病仅经过一个单一的先前治疗方案就已经进展，那么他们可以结合其他两种标准疗法中的任何一种来接受达鲁单抗。
达鲁单抗靶向于一种蛋白质CD38，该蛋白质通常在多发性骨髓瘤细胞上过度表达，并且在多种免疫细胞上也表达。它被认为既能直接杀死肿瘤细胞，又能刺激对癌细胞的免疫反应。
该药物的新批准是基于两个大型随机临床试验，在这两个试验中，接受药物和两种标准联合疗法中的一种的患者无进展的时间明显更长与只接受两种标准药物的患者相比，
在一个称为POLLUX的三期试验中，患者被分配接受达拉图单抗联合利奈度胺（Revlimid®和地塞米松）或单独接受利奈度胺和地塞米松（对照组）。
根据最近发表的研究结果从试验中可以看出，在开始治疗的12个月后，daratumumab组约83%的患者在没有疾病进展的情况下存活，而对照组为60%。与对照组相比，更多接受达拉图单抗治疗的患者肿瘤体积缩小或疾病完全消失。
另一个称为CASTOR的第三阶段试验，指定患者接受达拉图单抗、硼替佐米（Velcade？）的三种药物组合，地塞米松或硼替佐米和地塞米松单独使用。与POLLUX试验相似，除了标准治疗外，接受达鲁单抗治疗的患者的预后也更好。在开始治疗的12个月后，接受达鲁单抗治疗的患者中，有近61%的患者在没有病情进展的情况下仍然活着，而对照组的患者中，只有约27%的患者活着。
两个试验中最常见的副作用相似，包括输液反应、腹泻，以及上呼吸道感染。
随着这些试验的结果和FDA的批准，患者在治疗过程中可能会更早地开始接受达鲁单抗，作为三种药物组合的一部分，医学博士Dickran Kazandjian说。，一位来自NCI癌症研究中心的FDA/NCI研究人员，Kazandjian博士补充道：
两个试验都显示了令人印象深刻的疗效，FDA的批准给了临床医生“两个以上的三联疗法”来治疗那些仅仅经过一个疗程就复发的多发性骨髓瘤患者“对于有其他慢性健康状况和不良表现的老年患者来说，达鲁单抗的有效性“可能特别重要”，他解释说，“考虑到除了输液反应外，这是一个很好的耐受性。”但是需要前瞻性的临床试验来证实这一点，Kazandjian博士补充道。
的批准带来了更多的选择，新的挑战
这个新的达拉图单抗的批准是在对抗多发性骨髓瘤十多年的实质性进展之后。自20世纪70年代中期以来，由于自体干细胞移植的应用，以及最近来利奈度胺和硼替佐米的引入，该肿瘤的总生存率已经翻了一番。
和多发性骨髓瘤的新疗法继续被引入。包括daratumumab，t自2013年以来，FDA已经批准了六种治疗这种癌症的新疗法，通常与其他药物联合使用，这一趋势已经被研究人员和患者所预示。
“多种治疗方案的可用性是个好消息，”医学博士S.Vincent Rajkumar和医学博士Robert a.Kyle写道。，Rajkumur博士和Kyle博士在发表POLLUX试验结果的同时发表的一篇社论中指出，
但是更广泛的有效疗法选择带来了自身的挑战，如何决定哪种疗法最适合哪种病人，或者按照哪种顺序给予不同的疗程。
“这些进展的迅速速度使我们没有明确的比较数据来做出明智的决定，”他们写道。
Kazandjian博士同意，尽管他说很明显有三种药物结合达鲁单抗和其他新疗法的治疗方案比作为初始治疗的两种药物方案和癌症复发的患者要好。
在缺乏最佳治疗顺序数据的情况下，他补充说，在目前的临床实践中，肿瘤学家选择他们认为在疗效和安全性之间达到最佳平衡的组合。
有助于填补这一信息空白，Kazandjian博士总结说，需要进行直接比较目前批准的三种药物组合的头对头临床试验，以及评估批准的治疗方案
