NCI的一篇关于二期临床试验结果的博客文章显示了免疫治疗药物阿维鲁单抗对转移性默克尔细胞癌患者的持久肿瘤反应。扩大型
默克尔细胞癌是一种罕见的皮肤癌，形成于表皮最深处与神经相连的默克尔细胞中。
的功劳：Terese Winslow
在一项临床试验中，一种名为avelumab的新型免疫治疗药物在转移性默克尔细胞癌患者中显示出了希望，这是一种罕见的，侵袭性皮肤癌，几乎没有有效的治疗。
在II期试验中，32%的转移性梅克尔细胞癌患者在早期治疗后复发，在用新药治疗时，肿瘤部分或完全缩小。在肿瘤缩小的病人中，超过90%的人至少在6个月内维持这种反应。
这是今年第二次发表的试验，表明免疫治疗药物可以缩小默克尔细胞癌患者的肿瘤。
试验结果发表在9月1日的《柳叶刀肿瘤学》杂志上。
数据支持最初的乐观情绪
默克尔在美国，每年只有不到2000人被诊断为细胞癌，其中大部分是老年人或免疫系统较弱的人。NCI癌症治疗评估项目的Elad Sharon医学博士说，虽然化疗常常会使默克尔细胞肿瘤迅速缩小，但它们很快就会恢复，“而且任何治疗默克尔细胞癌的化疗药物都没有显示出生存率的增加。”他没有参与这项试验。
“如果“它会转移，我们对它进行的化疗相当苛刻，”领导这项试验的新泽西州罗格斯癌症研究所的医学博士霍华德·考夫曼说，
阿维鲁单抗是一种免疫检查点抑制剂，一种免疫治疗药物，它能解除免疫系统的刹车，让免疫细胞杀死癌细胞更有效。一些检查点抑制剂已经被批准用于治疗其他癌症，包括伊皮利木单抗（Yervoy？）、彭布罗利珠单抗（Keytruda？）、nivolumab（Opdivo？）和atezolizumab（Tecentriq？）。
研究人员发现，被称为PD-L1的阿维鲁单抗靶向的蛋白质在许多默克尔细胞肿瘤中过度表达。此外，大多数默克尔细胞瘤都与一种名为默克尔细胞多瘤病毒（Merkel cell polymovirus）的病毒有关，该病毒将其DNA整合到健康细胞的DNA中，损害免疫反应。出于这两个原因，研究人员一直乐观地认为免疫疗法可能对该病有效。
默克-克格勃开发了阿维鲁单抗，并与辉瑞公司合作资助了第二阶段的试验。该试验招募了来自四大洲35个癌症中心的88名患者，所有患者都已经至少接受了一项治疗前一轮化疗。试验中的所有患者每隔一周接受一次阿维鲁单抗治疗，直到他们的癌症进展或出现无法忍受的副作用。
总的来说，20名参与者经历了肿瘤消退，另外8名患者的肿瘤完全消失。考夫曼博士解释说，几乎80%的肿瘤对治疗有反应的患者在最初的6周内反应如此迅速，
在发表前最后一次患者随访评估时，这28名患者中有27名的反应持续了至少6个月，6名患者的反应持续了至少一年。
“这里的真实情况甚至不是反应率，而是这些反应的持久性，”考夫曼博士说。
与化疗不同，很少有患者出现严重的副作用，88名患者中只有2名因为对于不良反应，他解释说，
积累了证据
，今年早些时候，另一项二期试验显示，以一种叫做PD-1的蛋白质为靶点的彭布罗利珠单抗对默克尔细胞癌有效。
患者在该试验中以前没有接受过化疗，也不是所有患者都有转移性疾病。彭布罗利研究所的研究员莎伦博士说，总的应答率略高，为54%，和阿维鲁单抗的应答一样，是持久的zumab试验。
在avelumab试验中，一些患者即使肿瘤没有过度表达PD-L1或Merkel细胞多瘤病毒没有阳性反应。在pembrolizumab试验中，病毒阴性肿瘤患者也出现了类似的现象。
结合这两个试验的结果，默克尔细胞癌患者使用免疫检查点抑制剂“看起来可能是未来几年的治疗标准，沙伦博士说，
阿维鲁单抗目前还没有被FDA批准用于治疗任何癌症，尽管FDA已经根据这项试验的结果批准了它的快速通道命名和孤儿药命名。彭布罗利珠单抗被批准用于治疗几种癌症，目前，默克尔细胞癌的一项正在进行的试验正在招收转移性疾病患者，这些转移性疾病在先前的治疗后已经复发。
还需要更多的研究，以更好地了解如何选择患者进行免疫治疗，以及如何提高应答者的数量，包括联合检测免疫治疗药物考夫曼博士说，在其他疗法中，
“但是我们现在有两种新的可能的免疫疗法，它们不仅在一些病人身上得到了反应，而且反应似乎很快而且相当持久，”他继续说。“我认为这确实给这种疾病的患者带来了新的希望。”
