FDA已经批准sonidegib治疗局部晚期基底细胞癌。
外层皮肤层（表皮）包括多种细胞类型，包括基底细胞角质形成细胞，BCC的来源细胞。
信贷：Terese Winslow
7月24日，美国食品和药物管理局（FDA）批准sonidegib（Odomzo？）治疗一些基底细胞癌（BCC）患者，最常见的非黑色素瘤性皮肤癌。
的批准是针对一种罕见的BCC类型的患者，这种类型的BCC由于在术前或放疗后复发或其癌症不适于手术或放疗而局部进展。
在美国每年有大约300万新的BCC病例国家。几乎所有这些都是手术治疗，有些是放射治疗。然而，对于一些罕见的病例，当疾病局部进展或扩散到远处时，这些治疗方法可能是不可选择的。
“局部进展的BCC可能在它深入皮肤之前无法被检测到，在其中一些病例中，手术和放射治疗是不可选择的，”医学博士John DiGiovanna解释说。，在NCI癌症研究中心的皮肤科。”这种BCC可能会毁容，甚至危及生命，因此有额外的药物治疗可能是一个优势。”
FDA对sonidegib的批准是基于一项正在进行的多中心临床试验的结果，在该试验中，晚期肿瘤患者被随机分配每天接受两次剂量之一的sonidegib，200毫克或800毫克。
肿瘤减少发生在66例局部晚期BCC患者中38例（58%），其中3例完全缓解。近50%的患者的反应持续了至少6个月。接受高剂量治疗的患者的反应率相似，但接受该剂量治疗的患者副作用更严重。FDA批准的是200毫克的剂量。
试验中约三分之一的患者因副作用而停止治疗。在其副作用中，sonidegib可引起与肌肉骨骼相关的不良反应，该药物的标签还包括一个盒装警告，即该药物可能导致孕妇发育中胎儿的死亡或严重出生缺陷。
sonidegib加入vismodegib（Erivedge？），该药物于2012年1月获得FDA批准，治疗局部晚期转移性BCC。这两种药物都抑制了Hedgehog信号通路，其过度激活与BCC的发展有关。
“治疗局部晚期BCC的主要方法仍然是早期诊断和外科切除，”DiGiovanna博士说然而，对于不适合手术或放疗的患者，vismodegib和sonidegib等药物提供了新的治疗选择
