柔红霉素治疗急性移植物抗宿主病

5月24日,美国食品和药物管理局(FDA)批准ruxolitinib(Jakafi)治疗12岁及12岁以上成人和儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病(GVHD)。

的批准是基于REACH1试验/研究INCB 18424-271,一个开放标签,单臂,ruxolitinib的多中心研究,纳入了49例异基因造血干细胞移植后发生的类固醇难治性急性移植物抗宿主病2-4级(西奈山急性移植物抗宿主病国际联盟标准)。Ruxolitinib每日两次,每次5毫克,在无毒性的情况下,3天后剂量可增加至每日两次10毫克。

第28天,2级移植物抗宿主病的总有效率为100%,3级移植物抗宿主病的总有效率为40.7%,4级移植物抗宿主病的总有效率为44.4%。从第28天对疾病进展的反应、对急性GVHD的新挽救疗法或任何原因的死亡(与先前的反应评估相比,疾病进展被定义为任何器官恶化一个阶段而其他器官没有改善)计算的中位反应持续时间为16天,从第28天起,急性GVHD死亡或需要新的治疗(额外的挽救治疗或类固醇增加)的中位时间为173天。

在急性GVHD中,最常见的血液学不良反应(发病率>50%)是贫血、血小板减少和中性粒细胞减少。最常见的非血液学不良反应(发生率>50%)是感染和水肿