5月2日，美国食品和药物管理局（FDA）扩大了对ivosidenib（Tibsovo）的批准，将新诊断的急性髓系白血病（AML）纳入FDA批准的试验中检测到的易感IDH1突变的患者，这些患者至少75岁，或患有排除使用强化诱导的共病化疗。该药物以前在复发或难治性AML的成人患者中得到批准。
AG120-C-001
的批准是基于单臂开放标签，多中心AG120-C-001单药ivosidenib治疗由-Abbott实时IDH1检测发现IDH1突变的新诊断AML的临床试验。入选的患者至少75岁，或至少符合以下标准之一：东方肿瘤合作组基线表现状态≥2，严重心脏病或肺病，肝功能损害胆红素>正常上限的1.5倍，或肌酐清除率<45ml/min其中77年（64-87岁），22年（79%）有与治疗相关的AML或伴有骨髓增生异常改变的AML。
Ivosidenib以每天500毫克的剂量口服，直到疾病进展、出现不可接受的毒性或造血干细胞移植。28例患者中，2例在ivosidenib治疗后接受干细胞移植。
的疗效取决于血液学部分恢复的完全缓解或完全缓解率、缓解的持续时间以及从输血依赖到输血独立的转换率。28例患者中有12例（42.9%）在血液学部分恢复或不完全恢复的情况下完全缓解（95%可信区间[CI]=24.5-62.8），17例输血依赖患者中有7例（41.2%）在至少8周的时间内实现了输血独立。
在至少25%的患者中发生的不良反应是腹泻、乏力、水肿、食欲减退、白细胞增多、恶心、关节痛、腹痛、呼吸困难、辨证分型、肌痛。处方信息包含一个盒装警告，提醒医护人员和患者注意分化综合征的风险，可能危及生命或致命。
推荐方案
推荐的ivosidenib剂量为500 mg，每日一次，含或不含食物，直至疾病进展或毒性不可接受。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，建议至少治疗6个月，以留出临床反应的时间
