4月15日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了erdafitinib（Balversa）对局部晚期或转移性尿路上皮癌患者在含铂化疗期间或之后进行的易感FGFR3或FGFR2基因改变的加速批准，包括在新辅助化疗或含铂辅助化疗后12个月内。
患者应根据FDA批准的erdafitinib伴诊选择治疗。今天，FDA还批准了由QIAGEN开发的therascreen FGFR RGQ RT-PCR试剂盒，作为该治疗适应症的辅助诊断。
研究blc201
Erdafitinib的批准是基于87名入选blc201研究的患者的队列数据（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02365597），多中心、开放标签、单臂试验。这些患者有局部晚期或转移性尿路上皮癌，至少在化疗前或化疗后进展，有一定的FGFR3基因突变或FGFR2或FGFR3基因融合。
患者接受二达非替尼，起效剂量为8mg/天，其血清剂量增至9mg/天在第14至17天，磷酸盐水平低于5.5毫克/分升的目标。41%的患者的起始剂量增加到每天9毫克。Erdafitinib给药至病情恶化或毒性不可接受。
结果
主要疗效结果指标为客观反应率（ORR），由盲独立审查委员会根据实体瘤反应评估标准1.1版确定。ORR为32.2%（95%可信区间[CI]=22.4%-42.0%），完全缓解率为2.3%，部分缓解率为29.9%。中位反应持续时间为5.4个月（95%CI=4.2-6.9个月）。应答者包括以前未接受过抗程序性细胞死亡配体1或程序性细胞死亡蛋白1治疗的患者。
Erdafitinib可引起眼部疾病。例如，中心性浆液性视网膜病变或视网膜色素上皮脱离导致视野缺损的患者占25%，
在至少40%的患者中最常见的不良反应是血清磷酸盐升高、口炎、疲劳、血清肌酐升高、腹泻、口干、甲状腺炎，丙氨酸转氨酶升高，碱性磷酸酶升高，钠减少。
如果符合标准，建议每天口服一次（含或不含食物）二达非替尼，剂量增加至每天9毫克
