奎扎替尼治疗复发或难治性FLT3-ITD阳性AML的优先考虑

美国食品和药物管理局(FDA)接受了一项新的药物申请,并对FLT3抑制剂quizartinib治疗复发或难治性FLT3-ITD阳性急性髓系白血病(AML)的成人患者进行了优先审查。FDA预计在2019年5月25日前做出批准决定。

新药申请基于第三阶段Quantum-R研究的结果,这是第一个随机第三阶段研究,表明FLT3抑制剂延长口服后的总生存期,复发或难治性FLT3-ITD阳性AML患者单药与化疗的比较。Quantum-R的结果在欧洲血液学协会第23届大会的全体会议上提出,新的分析在2018年美国血液学学会(ASH)年会和博览会的口头陈述中提出。1-3

Quantum-R是一个关键的、全球性的第三阶段,开放标签随机研究,纳入367例FLT3-ITD阳性AML患者,这些患者在接受或不接受造血干细胞移植的标准一线AML治疗后,复发或难治,缓解期长达6个月。患者随机分为2:1接受单药口服奎扎丁或挽救化疗。本研究的主要目的是确定单药奎扎丁与挽救性化疗相比是否延长了总生存期。这项研究达到了提高总生存率的主要终点。

引用

1。Cortes J,Khaled S,Martinelli G,et al:奎扎丁尼显著延长FLT3内串联重复突变复发/难治性AML患者在第3期随机对照QUANTUM-R试验中的总生存期。2018欧洲血液学协会大会。摘要LB2600。提交日期:2018年6月16日。

2。Cortes J,Khaled S,Martinelli G,et al:单药奎扎替尼(一种有效且选择性的FLT3抑制剂)治疗FLT3内串联重复突变复发/难治性急性髓系白血病患者的疗效和安全性,纳入了全球三期随机对照Quantum-R试验。2018年ASH年会和博览会。摘要563。提交日期:2018年12月3日。

3。Hills RK、Burnett AK、Gale R等:非靶向治疗对干细胞移植有潜在作用的FLT3-ITD突变AML复发/难治患者的预后较差:NCRI AML试验的结果。2018年ASH年会和博览会。摘要1392。提交日期:2018年12月1日。