Ponaxen_治疗效果,Ponaxen治疗效果如何呢?

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Ponaxen是一种新型激酶抑制剂,结构特征与格列卫相似,2016年11月经美国FDA批准上市,治疗期慢性粒细胞白血病(CML)及费城染色体阳性(Ph+)的急性淋巴细胞白血病(ALL)。依据最近发布的至关重要PACE试验的结论,Ponaxen可以让接受过多次预先治疗的慢性期CML患者维持深度、持久的缓解。今天咱们就来了解一下Ponaxen治疗效果如何呢?

一项研究的目的是比较CML患者和接受Ponaxen治疗与异基因干细胞移植治疗的Ph + ALL患者的总生存期。在Ponaxen Ph + ALL和CML评估(PACE)试验中接受单药Ponaxen治疗的患者与欧洲骨髓移植登记处报告的allo-SCT患者OS的事后,回顾性,间接比较,CML分层进行了疾病阶段和Ph + ALL。 Kaplan-Meier生存曲线和多变量Cox比例风险模型用于比较干预组之间的OS,调整从诊断到干预的时间,年龄,性别和地理区域;报告了24个月和48个月的OS率和中位OS。 

Ponaxen治疗效果如何呢?

调整潜在的混杂因素后,接受Ponaxen的慢性期CML(CP-CML)患者的24个月和48个月OS率明显高于接受allo-SCT的患者(24个月:84%vs 60.5%)分别为:P = .004; 48个月:分别为72.7%和55.8%; P = .013),风险比(HR)为0.37。在患有加速期CML的患者中,OS组之间的OS率没有显着差异。在患有急性CML和患有Ph + ALL的患者中,与allo-SCT相比,Ponaxen与较短的OS相关。虽然allo-SCT仍然是T315I阳性晚期CML和Ph + ALL患者的重要治疗选择,但Ponaxen也是T315I阳性CP-CML患者的有价值的替代方案,患者可以在体检后考虑选择Ponaxen作为自己的治疗药物。

生存数据,在平均56.8个月随访期间,267例患者中,有60%(n=159)达到主要细胞遗传学缓解(MCyR)。54%(n=144)的患者达到完全细胞遗传学缓解。40%(n=108)的患者达到主要分子学缓解(MMR),24%(n=64)达到分子学缓解。在中位随访期间,12个月估计有82%的患者达到MCyR,5年时达到MMR的患者估计有59%持续缓解。安全性方面,与Ponaxen相关且发生率大于20%的不良事件包括高血压,皮疹,腹痛,疲劳,头痛,动脉缺血,皮肤干燥,便秘,关节痛,恶心,发热,周围神经病变,肌痛,四肢疼痛,背痛和腹泻。

 
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