Ponatinib中文的说明书
服用方法：Ponatinib剂型和规格每片15mg和45mg，Ponatinib推荐剂量：45mg，口服每天1次，有或无食物均可，直至出现疾病进展或不耐受的毒副作用。对于伴有危险因素的患者，30mg开始的初始剂量可能是更安全和有效的剂量。
Ponatinib适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)。这个适应症是根据反应率。没有用Iclusig的试验证明改善疾病相关症状或增加生存。Ponatinib于2012年12月14日被美国食品药品管理局（FDA） 特许经过快速审批上市销售。今天咱们就来了解一下Ponatinib治疗白血病疗效怎样？
临床试验PACE试验中评估了Ponatinib在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg / d的Ponatinib治疗。试验结果显示，在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60％（n=159）达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR），24％（n=64）达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。
研究人员发现，缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。试验中在≥20％的慢性期CML患者中发生的最常见的不良反应包括高血压，皮疹，腹痛，疲劳，头痛，动脉缺血，皮肤干燥，便秘，关节痛，恶心，发热，周围神经病变，肌痛，四肢疼痛，背痛和腹泻。
Ponatinib是一种强效、口服、多靶向酪氨酸激酶抑制剂，在抑制ABL方面的效力是伊马替尼的520倍。2015年Jabbour首次报道了一项单中心2期单臂前瞻性临床研究，37例Ph+ALL患者接受Hyper-CVAD联合Ponatinib一线治疗，患者每21天接受hyper-CVAD与大剂量甲氨蝶呤/阿糖胞苷交替治疗共8个周期，Ponatinib在第一周期的前14天及其余周期中每天给予45mg。CD20表达≥20%的患者在前4个周期给予利妥昔单抗治疗。完全缓解(CR)患者接受Ponatinib每日一次联合长春新碱/强的松每月一次维持治疗2年，序贯Ponatinib单药长期治疗。
以上就是Ponatinib治疗白血病疗效的内容，希望可以帮助到您！
Venclexta治疗白血病疗效好吗？
中位随访28.1月。Venclexta联合奥比妥珠单抗组优于对照组。24个月时PFS率为88% vs 64%（HR，0.35）；ORR为85% vs 71%，CR率50% vs 23%；治疗结束3个月后外周血微小残留病（MRD）阴性率为76% vs 35%，骨髓MRD阴性率57% vs 17%，MRD阳性转化率VenG组较对照组风险降低81%（HR，0.19）。
