特立氟胺片_治疗效果,特立氟胺片的效果好吗?

特立氟胺片治疗多发性硬化症的疗效怎么样呢?

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特立氟胺片是由赛诺菲-安万特公司研发的一种口服嘧啶类合成酶抑制剂和免疫调节剂,商品名为Aubagio,于2012年9月12日获FDA批准,用于治疗成人复发性多发性硬化症;2013年8月26日,特立氟胺片获欧盟批准上市,作为一种新型药物,用于复发型多发性硬化症患者的治疗。2018年7月,特立氟胺片被引进中国市场,适用于复发型多发性硬化患者。 

多发性硬化是一种终身、慢性、进展性疾病,由于自身免疫系统的病变,可引起神经髓鞘的破损和剥落,损害脊髓、大脑以及视神经功能,致使患者的神经系统残疾逐渐加重,丧失自理能力、失明,甚至失去生命。数据显示,多发性硬化好发于20岁-40岁中青年群体,女性患者大约是男性患者的1.5倍-2倍,我国约有超过3万名患者。 


特立氟胺片的效果好吗?

特立氟胺片是一种口服嘧啶合成酶抑制剂和免疫调节剂,可以逆转抑制二氢乳清酸脱氢酶(DHODH)—与从头嘧啶合成相关的一种关键酶。DHODH是一种含铁的黄素依赖的线粒体酶,是核酸中嘧啶合成的关键酶,催化嘧啶从头生物合成途径中的第四步反应。 

在TEMSO试验中, 结果显示,与安慰剂相比,每日一次的奥巴捷:在 7mg 和 14mg 的剂量下,年复发(主要终点)风险大幅降低了31%。大大延长了首次复发的时间,更多的试验参与者在两年研究期内一直未复发:53.7%(7mg, p=0.01 vs. 安慰剂)、56.5%(14mg, p=0.003 vs. 安慰剂)和45.6% (安慰剂)。在14mg和7mg的剂量下,12周证实残疾进展(关键的次要终点)风险分别降低了30%和24% 。

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论BCMA在癌症治疗中的作用

目前,以BCMA为靶点的细胞免疫疗法大致可分为三种,分别为CAR-T、双特异性抗体(BsAbs)和抗体药物偶联剂(ADCs)。