艾曲波帕治疗慢性ITP患儿的疗效

BRCA突变关联着尼拉帕尼的疗效

尼拉帕尼是是一种聚(ADP-核糖)聚合酶(PARP)抑制剂，适用于有复发性表皮卵巢癌、输卵管癌、原发性腹膜癌的成年患者（需对基于铂化疗有完全或部分缓解）的维持治疗，而BRCA突变直接关系着尼拉帕尼的治疗效果。

特发性血小板减少性紫癜（ITP）是一种血液疾病，其特征是血小板计数低，阻碍正常的血液凝固。其中高达30%的ITP是青少年和儿童。

艾曲波帕由葛兰素史克研发的一种促血小板生成素受体激动剂，FDA于2015年批准艾曲波帕Revolade用于对其他疗法（例如，糖皮质激素、免疫球蛋白）或难以治疗的特发性血小板减少性紫癜（ITP）儿科患者（1岁及以上）的治疗。

PETIT是一项2期研究，旨在研究艾曲波帕在先前治疗过的慢性ITP患儿中的疗效，安全性和耐受性。研究表明，在治疗的第 1-6 周，艾曲波帕组有 62% 的人其血小板计数得到改善，安慰剂治疗患者中只有 32%。艾曲波帕能够显著增加并维持慢性ITP儿科患者的血小板计数。

奥拉帕尼治疗卵巢癌的疗效

结果显示，无论BRCA基因是否发生突变，奥拉帕尼都能改善复卵巢癌患者的无进展生存期。

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