血小板减少症治疗| 艾曲波帕，严重血小板减少症的发生率＜20％，这是一个致命事件，直接导致低危IPSS评分（如MDS）的患者。其中，出血是与MDS相关的死亡的第三大主要原因。血小板内在功能障碍也会增加出血的频率和严重程度。严重的血小板减少症具有预后意义，血小板输注具有高度的免疫原性，没有持久的作用。同样，一些用于MDS的药物（HMT和来那度胺）可能会最初加重血小板减少症，增加出血的风险。

一些促进巨核细胞增殖和血小板功能的药物可能是治疗MDS的选择。正在研究各种药物[白介素11，重组人血小板生成素（TPO），聚乙二醇化的重组人巨核细胞生长因子和白介素6]对MDS的治疗作用。 AMG-531（romiplostim）是一种TPO模拟肽，可从肽和抗体合成二聚体。它可以通过TPO受体刺激PLT的产生，而不会与TPO竞争。该药被批准用于治疗免疫性血小板减少性紫癜。显示低风险MDS中血小板的持续增加。罗米洛司汀750

每周皮下注射mg可以增加血小板计数，减少出血事件和血小板输注。尽管由于58周的研究，干细胞停止了，但AML转化率和OS率与PBO相似。类似于EPO，较低水平的内源性TPO对TPO更为敏感。 Eltrombopag是一种口服非肽血小板生成素受体激动剂，在结构和作用机理上与romiplostim不同，并与跨膜结构域和TPO受体膜附近结合。 Eltrombopag被批准用于治疗免疫性血小板减少性紫癜和再生障碍性贫血。目前正在进行一项单盲，前瞻性，多中心，前瞻性，PBO对照的II期研究，该研究针对IPDS评分低且血小板减少严重（<30×109 / L）的MDS患者。剂量为50〜300

mg / d，逐渐增加。初步结果显示，埃普妥波帕组32％的患者有反应，血小板计数的平均增加为（46±1）g / L（P = 0.009），而对照组为0。 PBO。 Romiplostim和艾曲波帕已用于HMT治疗的第一个周期，以预防血小板减少。在使用阿扎胞苷和地西他滨治疗期间，使用Romiplostim可以减少血小板最小值并减少出血事件。 TPO可以刺激早期造血干细胞的活性。实际上，将其应用于低风险的MDS而不会爆炸似乎是安全的。全血细胞减少症的治疗，免疫抑制疗法不是治疗低危MDS的常规选择。

它的毒性影响老年患者，需要住院治疗，因此尚未得到推广。实际上，抗胸腺细胞球蛋白（ATG）与环孢菌素A（CsA）的结合已显示可改善某些患者的血液学。当然，在有2至3个线型血细胞减少症的患者中，只有那些具有正常细胞遗传学检查且骨髓中没有胚泡的患者处于低风险。氮杂胞苷和地西他滨是一种选择，但一些低增殖MDS具有无胚细胞毒性T细胞，正常核型，HLA-DR阳性突变体和STAT-3的特征，并且对ATG的反应更好。 IPSS评分对改善血液学无明显影响。与再生障碍性贫血不同，临床研究结果并不总是证明免疫抑制剂在MDS的治疗中具有OS优势。由于高危MDS病例和患者人群不同，因此应谨慎对待这些不一致的结果。

MDS的其他免疫抑制疗法，例如抗CD52阿仑单抗抗体，已经取得了一些成功，但尚未在临床应用中正式使用。干细胞移植和同种异体造血干细胞移植仍然是低危MDS患者的唯一治疗选择。当然，这种治疗方法的毒性和死亡率使其不适合预期寿命相对较长和生活质量较高的老年患者，但是当该病严重且有患病风险时，应建议一些年轻患者进展为AML是一项高度移植。那一刻