疾病名称:白血病 药品名称:吉妥单抗（gemtuzumab） 文章类型:治疗效果 AML患者中，rs12459419位点CC基因型患者在接受吉妥单抗（Gemtuzumab ozogamicin）治疗时响应较好
吉妥单抗（Gemtuzumab ozogamicin）来源于重组人源化抗CD33单抗与细胞毒药物卡奇霉素的复合物，常被用于治疗急性髓系白血病（AML）。
gemtuzumab ozogamicin疗效好吗？
在儿童肿瘤学组织AAML0531试验中的新诊断AML患者中评估CD33剪接单核苷酸多态性，这些患者被随机分配接受5疗程标准化疗（无吉妥单抗组，n = 408），或化疗+两个剂量吉妥单抗（一次在诱导阶段，一次在增加阶段，吉妥单抗组，n = 408）。
研究发现，rs12459419基因型为CC型的有415例（51%），CT型的有316例（39%），和TT型有85例（10%）（CC表示酶活性100%,CT表示酶活性65%,TT表示酶活性30%,TT+表示酶活性更低），小等位基因频率为30%。T等位基因与高水平的D2-CD33转录（P＜1.0E-6）和较低的白血病细胞表面CD33强度（P＜1.0E-6）显著相关。吉妥单抗组中CC基因型的患者的复发风险显著低于无吉妥单抗组（26% V 49%，P＜0.001）。然而，在CT或TT基因型的患者中，吉妥单抗暴露对复发风险没有影响（39% V 40%；P = 0.85）。吉妥单抗组中CC基因型的患者的无病生存率比无吉妥单抗组患者要高（65% V 46%，P＝0.004），但在CT或TT基因型患者中没有发现GO的益处。
本研究结果表明，rs12459419位点CC基因型患者在接受吉妥单抗（Gemtuzumab ozogamicin）治疗时响应较好，它将是预测患者是否受益于吉妥单抗的一种潜在生物标志物。
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