恩瑞格治疗铁质积聚疗效如何？

恩瑞格 (DFS，ICL670)是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月恩瑞格获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。2013年1月23日FDA批准恩瑞格新适应症，用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。

恩瑞格（地拉罗司）化学名为 4-[3,5-二(2-羟基苯基)-1,2,4-三唑-1-基]苯甲酸，是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品，是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂，恩瑞格（地拉罗司）获批用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症) ，适用于两岁以上儿童及成人服用。那恩瑞格（地拉罗司）效果如何？

地中海贫血症是一种发病率较低的癌症疾病，一般来说都是由于遗传因素所导致的。好在地中海贫血症我们也有相应的药物可以选择。其中恩瑞格就是一款针对地中海贫血症的治疗药物。在疗效上远超其他的同类药物，是目前使用最多的地中海贫血症口服用药。但是不少初次接触这款药物的患者并不清楚恩瑞格的注意事项，下面我们一起来了解一下。

恩瑞格（商品名用Exjade，Desirox，Defrijet，Desifer，Rasiroxpine和Jadenu销售）是口服铁螯合剂。其主要用途是减少因β- 地中海贫血和其他慢性贫血等疾病而接受长期输血的患者的慢性铁超负荷。这是美国为此目的批准的第一种口服药物。它于2005年11月获得美国 食品和药物管理局（FDA）的批准。根据FDA（2007年5月），接受恩瑞格口服悬浮片的患者报告了肾功能衰竭和血细胞减少症。它在批准欧盟通过欧洲药品管理局（EMA）的6岁及以上从反复输血的慢性铁超负荷。

也许很多人对地中海贫血这种疾病不是很了解，该疾病是一组遗传性溶血性贫血疾病。近些年随着发病率的增加逐渐进入了大家的视野。目前治疗这种疾病最好的办法就是通过药物治疗。其中恩瑞格就是我们治疗效果最好的一款药品。恩瑞格是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月恩瑞格获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。2013年1月23日FDA批准恩瑞格新适应症，用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。

慢性贫血如地中海贫血或镰状细胞贫血患者通常需要定期的红血细胞输入。重复输入产生毒性，并最终致命，铁以不溶性铁蛋白在机体多个组织中积累。这种慢性铁超负荷发生的原因是机体不能有效消除铁。慢性铁超负荷是严重的症状，并且器官衰竭可由于产生的铁沉积物而发生。当心脏或肝脏受到影响时，该症状可威胁生命。铁超负荷通过给予铁螯合剂而得到治疗，该铁螯合剂驱动铁沉积物进入可溶性复合物，该可溶性复合物可被排出机体。许多患者如地中海贫血、铁粒幼红细胞贫血、骨 髓增生异常综合征和再生障碍性贫血等患者需要长 期依赖输血治疗，导致体 内铁沉积增加，继发输血相关性铁过载，从而引起组织损伤及多个脏器的功能损害，心脏并发症包括心肌梗塞、充血性心力衰竭、心律失常是最常见的死亡原因。铁螯合剂是 一种建立在定向与体内铁离子结合，有效地提高铁的排泄，降低体内铁的含量及其在 各器官的病理性沉积 的新型除铁治疗 的手段，也是 目前治疗铁过载唯一有效 的药物。铁螯合剂的应用 大大降低了长期输血患者的死亡率并提高了生活质 量，其临床应用一直受到广泛 的关注和重视。目前应用于临床 的铁螯合剂主要包括去铁胺 (DFO)、去铁酮 (DFP)、恩瑞格 (DFS)。