疾病名称:骨髓纤维化 药品名称:鲁索替尼（Jakavi） 文章类型:治疗效果 鲁索替尼的疗效好吗？鲁索替尼Jakafi获美国FDA同意，用于12岁及以上儿童及成人患者，医治类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）。
鲁索替尼的效果好吗？鲁索替尼是一种创始的口服Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制剂。大家了解鲁索替尼是因为，鲁索替尼可以用于骨髓纤维化患者的医治，但鲁索替尼的适应症不仅仅是骨髓纤维化，还包含真性红细胞增多症（PV）、皮质类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）等。
鲁索替尼Jakafi获美国FDA同意，用于12岁及以上儿童及成人患者，医治类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）。此次同意根据关键性II期REACH1研讨的数据。
该研讨是一项前瞻性、敞开标签、单臂、多中心研讨，评估了Jakafi联合皮质类固醇医治类固醇难治性II-IV级急性GVHD患者的效果和安全性。入组研讨的71例患者中，49例患者仅对类固醇难治，12例患者曾接受过2种或2种以上的抗GVHD疗法，10例患者在其他方面不符合FDA对类固醇难治的定义。研讨中，Jakafi每日给药2次5mg，在没有产生毒性效果的情况下，3天后可增加至每天2次10mg。在医治第28天，根据世界血液和骨髓移植研讨中心（CIBMTR）的标准，点评总缓解率（ORR），定义为：完全缓解（CR）、非常好的部分缓解或部分缓解。
数据显现，49例仅对类固醇难治的患者在第28天的ORR达到了57%、CR为31%。在所有71例患者中，观察到的最常见的不良反应为感染（55%）和水肿（51%），鲁索替尼最常见的实验室异常为贫血（75%）、血小板减少（75%）和中性粒细胞减少（58%）。
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