伊马替尼是一种功效于Bcr-Abl、KIT与血细胞衍化细胞生长因子蛋白激酶的小分子水酪氨酸激酶缓聚剂。 ACOSOG Z9001等临床实验已确认伊马替尼在手术后辅助治疗中的使用价值，手术后伊马替尼辅助治疗三年可显着改进高宽比复发风险性GIST的无复发存活率（recurrence-free survival，RFS）。最近，一项初次聚焦点中危GIST的中国多管理中心回顾性分析对比科学研究表明，伊马替尼辅助治疗也可大大提高轻中度复发风险性GIST病人的RFS。
科学研究介绍，方式与设计方案：该科学研究入组了2002~2013年期内就医于北大中医医院及中国人民解放军301医院的GIST病人；全部病人接纳R0手术治疗摘除原发性疾病、经病理生理学确诊为GIST、与此同时根据NIH（2008版）复发风险分级判断为轻中度复发风险性。依据是不是接纳伊马替尼辅助治疗分成辅助治疗组（99例）和对照实验（93例），搜集病人的临床流行病学特点和临床医学病理学特点（包含性別、 年纪、原发性恶性肿瘤位置、恶性肿瘤长径、细胞质瓦解象、c-kit/PDGFR基因基因突变情况）等材料。关键科学研究终点站是无复发存活率（从伊马替尼辅助治疗時间至恶性肿瘤复发時间或任何原因的死亡时间），主次科学研究终点站是伊马替尼辅助治疗安全系数。
科学研究結果：科学研究共入组192例（对照组和对照实验各自为99例和93例）轻中度复发风险性的GIST病人，中位年纪为55.0 岁（95% CI: 53.7~56.3）；中位随诊時间（截止2014年8月）为39.0个月（95% CI: 35.0~43.1）；124例病人（64.6%）接纳了c-kit/PDGFR基因检验。对照组中有1例、25例、26例病人各自接纳了一年、2年、三年的伊马替尼（400Mg/d）辅助治疗，并于断药后接纳按时复诊随诊。对照实验中位随诊36.0个月（95% CI: 32.1~39.9），有9例病人发生部分复发或远方迁移，中位复发時间为31个月（95%CI19.3~42.9）。6例病人合拼c-kit遗传基因外显子11基因突变，1例c-kit/PDGFRA野生型，2例基因变异情况不祥。对照组中位随诊時间38.0个月（95%CI：29.9~46.1），仅1例54岁女士小肠间质瘤c-kit/PDGFRA遗传基因野生型病人在接纳一年伊马替尼辅助治疗后发生腹膜后高发迁移，复发间距32个月。
Kaplan-Meier剖析表明，对照组病人的RFS显著高过对照实验（RFS一年：100%vs.98.9%；2年：100%vs.96.1%；三年：98.2%vs.90.2% ；P=0.004）。COX回归分析剖析表明
伊马替尼辅助治疗可显着减少GIST复发风险性（HR0.091，95%CI0.011~0.720，P=0.023）。亚组分析表明，结肠和（或）结肠GIST病人的RFS改进最显著（P=0.009），胃GIST病人的RFS末见统计学差异（P=0.154）；c-kit外显子11缺少基因突变者接纳伊马替尼辅助治疗后RFS可大大提高（P=0.039），c-kit外显子11非缺少基因突变者末见显着差别（P=0.092）。多因素分析表明，未接纳伊马替尼辅助治疗病人中，GIST原发性于胃与优良的RFS有关；比照结肠和（或）结肠来源于，胃来源于GIST的复发风险性可减少85%（HR 0.150，P=0.034）。8例对照实验复发病人（8/9）接纳伊马替尼（400 mg/day）治疗后，5例会有一部分治疗反映且3例为病症平稳情况。
在安全系数评定层面，伊马替尼最普遍的副作用是浮肿，别的副作用包含困乏、粒细胞减少、疹子。3~4度副作用为粒细胞减少（3%）与疹子（1%）。1例病人因肺间质改变减药伊马替尼至300mg/d，3例病人因粒细胞减少、疹子、血肌酐升高发生伊马替尼短暂性停止治疗。
