NCI倡议加快儿童癌症治疗的发展

NCI已经向五个研究小组授予了赠款,以参与其儿科临床前测试联盟,该联盟旨在帮助确定哪些药物在儿科临床试验中的优先顺序。

是一种抑制蛋白质靶点的小分子药物的计算机模型。

来源:Kevin Gardner,医学博士。,NCI癌症研究中心

NCI已授予5个研究小组参加其儿科临床前测试联盟(PPTC)的拨款。

PPTC旨在解决开发治疗儿童癌症新药的一个重要障碍:从涉及实验室和动物模型通常被称为临床前模型,有助于确定在人类临床试验中采用哪种药物的优先次序。

“有效地确定潜在候选药物的优先次序至关重要,”医学博士、NCI癌症治疗评估项目儿科副主任Malcolm Smith强调。“目前正在为成人癌症开发大量抗癌药物,但由于患有特定癌症的儿童数量相对较少,只有有限数量的这些药物可以在儿科临床试验中进行研究。

这五个研究小组是根据他们的经验和他们以前开发的临床前模型来进行特定儿童癌症的临床前试验,史密斯博士解释说,

每个小组的模型进行了全面的基因组分析,以证明它们与所选人类癌症中的基因改变非常相似。

每个研究小组的主要研究人员包括:

Richard Gorlick,医学博士,阿尔伯特爱因斯坦医学院(纽约,纽约):骨肉瘤Peter Houghton,博士,Greehey儿童癌症研究所(德克萨斯州圣安东尼奥市):肉瘤和肾癌Xiao Nan Li,医学博士,贝勒医学院(德克萨斯州休斯顿市):脑癌John Maris,医学博士,费城儿童医院:神经母细胞瘤Richard Lock,博士,儿童癌症研究所(悉尼,澳大利亚:白血病的“KDSPs”是PPTC的基础,史米斯博士继续说,是儿科临床前试验计划(PPTP),十年来,NCI与50多家制药公司合作,在PPTP提供的临床前模型中测试新的药物。“KDSPE”“KDSPs”是PPTP最重要的发现之一。他说,许多已显示出抗成人癌症功效的药物在儿科临床前模型中的活性有限。

一些研究药物在一些模型中确实显示出实质性活性,包括脑胶质瘤中BRAF基因突变的MEK抑制剂selumetinib和尤因肉瘤的PARP抑制剂talazoparib(联合小剂量替莫唑胺)。这两种药物目前都在进行中的儿科临床试验中进行测试。

PPTP和其他研究团队还表明,临床前测试,结合有关小鼠和人类可耐受的相对药物暴露的知识,“提供了对实验药物可能的临床效用的强有力的洞察,”史密斯博士说,

作为NCI在PPTC指导委员会的代表,史密斯博士和贝弗利·泰彻博士,NCI的发展治疗计划,他还说,将与PPTC研究团队合作,促进与制药公司和学术实验室的合作,以测试有前途的实验药物对抗特征良好的儿童癌症临床前模型,

三角研究所是PPTC的协调中心。有关PPTC的更多信息,请访问其网站或通过ncipptc@rti.org.与PPTC联系。