美国食品和药物管理局（FDA）已批准丁妥昔单抗（Unituxin），一种针对糖脂GD2的单克隆抗体，作为高危神经母细胞瘤患儿一线治疗的一部分。一种与神经母细胞瘤细胞表面结合的嵌合单克隆抗体，dinutuximab正被批准作为多模式方案的一部分使用，包括手术、化疗和对先前一线多药至少有部分反应的患者的放射治疗，多模式治疗。
“Dinutuximab”标志着首次批准了一种专门针对高危神经母细胞瘤患者的治疗方法，FDA药物评价和研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur医学博士说。“丁妥昔单抗通过提供延长高危神经母细胞瘤患儿生存期的治疗方案来满足关键需求。”
FDA授予丁妥昔单抗优先审查权和孤儿产品名称。经批准，FDA还向联合治疗公司签发了一份罕见的儿科疾病优先审查凭证，该凭证将优先审查授予后续的药物申请，否则将不符合优先审查的资格。
临床试验
在一项临床试验中评估了丁妥昔单抗的安全性和有效性226例高危神经母细胞瘤患儿，经多药化疗和手术治疗后肿瘤缩小或消失，随后接受骨髓移植支持和放射治疗。受试者被随机分配接受口服维甲酸类药物、异维甲酸或丁妥昔单抗联合白细胞介素-2（普罗鲁金）、粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子和异维甲酸治疗3年后的
，接受丁妥昔单抗联合治疗的受试者中，63%存活且无肿瘤生长或复发，而单用异维甲酸治疗的受试者中，这一比例为46%。在一项最新的生存分析中，73%的受试者接受了迪努昔单抗联合治疗，而58%的受试者仅接受了异维甲酸。
