Telik，Inc，宣布其候选产品盐酸ezatiostat（Telintra）已被FDA授予治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的孤儿药名称。
ezatiostat是一种正在开发的用于治疗MDS和特发性慢性中性粒细胞减少症的研究药物。该药物是谷胱甘肽S-转移酶P1-1的一种新型抑制剂，可激活Jun激酶，Jun激酶是细胞生长和血液前体细胞分化的关键调节因子。
Ezatiostat已被证明可导致临床上显著和持续的红细胞输注减少，输血独立性降低，多发育异常综合征患者的多基因反应。在同行评议的科学期刊上报告了四项埃扎替他汀在MDS中的临床试验结果。
孤儿称号授予一种药物潜在的美国市场独占权，用于治疗特定条件，期限为FDA上市批准后的7年。孤儿指定的其他潜在好处包括开发补助金、与临床试验费用相关的税收抵免、方案开发援助和免除FDA用户费用。《美国孤儿药物法案》旨在鼓励开发用于诊断、预防和治疗影响美国20万人以下疾病的药物
