去年12月，FDA批准波那汀（Iclusig）加速治疗成人慢性、加速性，或对先前酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不耐受的晚期慢性髓系白血病（CML）或对先前酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不耐受的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（ALL）。波那汀是一种口服的第三代泛BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，以T315I突变的CML细胞为靶点。该药物在2013年3月27日的处方使用费目标日期（该日期是药监局计划完成药物申请审查的日期）前3个多月获得批准。
“批准[ponatini]很重要，因为它为对其他药物无反应的CML患者提供了治疗选择，尤其是那些有T315I突变的患者，他们几乎没有治疗选择，”FDA药物评价和研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur医学博士说。“[泊那替尼]是今年批准治疗慢性粒细胞白血病的第三种药物，也是批准治疗慢性粒细胞白血病的第二种药物，这表明了美国食品和药物管理局致力于批准治疗罕见疾病患者的安全有效药物。”
起搏试验
该批准是基于国际多中心起搏试验的结果，449例对先前酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不耐受的患者的单臂临床试验。
该药物的有效性通过表达费城染色体遗传突变的细胞百分比降低到35%以下来证明，这是一种主要的细胞遗传反应。54%的患者和70%的T315I突变患者获得了主要的细胞遗传学反应。在分析时，主要细胞遗传学反应的中位持续时间尚未达到。
在加速期和冲击期CML和费城染色体均为阳性，波那汀的有效性由经历主要血液学反应的患者数量决定。结果显示：
52%的加速期CML患者中位持续时间为9.5个月，31%的加速期CML患者中位持续时间为4.7个月；41%的费城染色体阳性患者在平均3.2个月的时间内都获得了主要的血液学反应。”
“Ponatinib正在获得批准，它带有一个盒装的警告，提醒患者和医疗保健专业人员，该药物可能会导致血栓和肝毒性。临床试验中最常见的副作用包括高血压、皮疹、腹痛、疲劳、头痛、皮肤干燥、便秘、发烧、关节痛和恶心
