阿昔替尼治疗效果好不好？
根据过去部分患者反馈，阿昔替尼可以让中位生存期（PFS）较大幅度延长，据说二线治疗最长能达到20.1个月，很惊人的数据，尤其是对于晚期肝癌患者；阿昔替尼原研药标准剂量：1mg/5mg，建议口服标准量：5 – 10mg。不过，考虑到阿昔替尼不算剂量敏感型药品，所以其实5mg与10mg对于很多患者而言，差别不算大。另外，阿昔替尼由于它本身的强大，不建议与其它药物联合使用。
阿昔替尼的效果怎样？阿昔替尼在治疗剂量下可以抑制酪氨酸激酶受体，包括血管内皮生长因子受体（VEGFR-1、VEGFR-2 和VEGFR-3）。这些受体与病理性血管生成、肿瘤生长和癌症进展相关。体外试验与小鼠体内模型试验显示阿昔替尼可抑制VEGF 介导的内皮细胞增殖与存活；在荷瘤小鼠模型中，阿昔替尼可抑制肿瘤生长及VEGFR-2 的磷酸化。
遗传毒性：阿昔替尼Ames 试验和人淋巴细胞染色体畸变试验结果为阴性，小鼠骨髓微核试验结果阳性。
生殖毒性：阿昔替尼可能损害人的生殖功能和生育力。在重复给药毒性试验中，小鼠经口给药2 次/天，≥15 mg/kg/剂量（约为人推荐起始剂量时系统暴露（AUC）的7倍），或犬经口给药2 次/天，≥1.5 mg/kg/剂量（约为人推荐起始剂量时系统暴露的0.1倍），可引起雄性动物睾丸/附睾重量降低、萎缩或退化、生发细胞数量减少、精子减少或异常精子形成，精子密度或计数减少；在≥5 mg/kg/剂量（大鼠与犬分别是人推荐起始剂量时系统暴露的1.5 倍或0.3 倍）下可见雌性小鼠和雌性犬生殖道异常，包括性成熟延迟、黄体数减少或缺失、子宫重量降低和子宫萎缩。
小鼠生育力试验中，雄性小鼠经口给药2 次/天，至少70 天，阿昔替尼50mg/kg/剂量（约为人推荐起始剂量时系统暴露的57 倍）对雄性小鼠交配率与生育率未见影响。雌性小鼠经口给药2 次/天，至少15 天，≥15mg/kg/剂量（约为人推荐起始剂量时系统暴露的10 倍）可引起雌性小鼠生育力及胚胎存活率降低。
在胚胎-胎仔毒性研究中，妊娠小鼠在脏器形成期间经口给予阿昔替尼，剂量为0.15、0.5、1.5mg/kg，2 次/天。1.5mg/kg 剂量（约为人推荐起始剂量时系统暴露量的0.5 倍）时可见胚胎-胎仔毒性，包括畸形（腭裂）；在≥0.5mg/kg 剂量（约为人体推荐起始剂量的系统暴露量的0.15 倍）时可见骨骼钙化异常。
阿昔替尼获批用于治疗晚期肾癌，是基于一个723人的头对头三期临床试验：试验纳入索坦治疗失败的晚期肾癌，1:1分为两组，阿昔替尼组和多吉美组。
结果显示，阿昔替尼组的无疾病进展生存时间明显延长，8.3个月对比5.7个月，疾病进展风险降低了35%，差异达到了统计学意义。两组中位总生存时间类似，20.1个月对比19.2个月，两组差异尚未达到统计学意义。
阿昔替尼组最常见的3-4级副作用主要是：高血压、腹泻、乏力；而多吉美组最常见的3-4级副作用主要是：手足综合征、高血压、腹泻。此外，后期研究发现，服用阿昔替尼3个月的时候，那些舒张压(也就是血压里的下压，数字较小的那个)高于90mmHg的病人，生存期明显更长一些。
阿昔替尼治疗肾癌疗效好吗？
结果显示，阿昔替尼组的无疾病进展生存时间明显延长，8.3个月对比5.7个月，疾病进展风险降低了35%，差异达到了统计学意义。两组中位总生存时间类似，20.1个月对比19.2个月，两组差异尚未达到统计学意义。
