sofeni,osiem_Ocaliva是用于治疗胆汁性肝硬化的药物_奥贝胆酸适应症

近年来，奥卡利娃已被美国FDA批准用于治疗原发性胆汁性肝硬化。本病目前尚无好的治疗药物，但UDCA是以前唯一被批准的治疗药物，也有许多患者治疗不耐受或不良。2016年，intercept制药公司宣布，奥卡利娃（奥贝索酸）已获美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗单药不能耐受熊去氧胆酸（UDCA）的成人原发性胆汁性肝硬化（PBC，又称原发性胆汁性胆管炎）患者或成人PBC患者与UDCA联合应用疗效不佳者。
Octalva是一种farnesol X受体（FXR）激动剂，是一种在肝脏和肠道中表达的核受体，在调节胆汁酸、炎症、纤维化和代谢途径中起关键作用。Intercept制药公司专注于开发和销售治疗非病药性和进行性肝病的新药。”intercept的基本概念是，,奥贝胆酸(Ocaliva)于2016年10月获得FDA批准，用于治疗原发性胆汁性肝硬化成人患者。奥贝胆酸通过作用于法尼醇 X 受体，控制胆汁酸动态平衡及其肠肝循环，在胆汁淤积的条件下，减少肝脏胆汁的产生，并增加其排出，保护肝细胞免受胆汁酸细胞毒性的积累。原发性胆汁性胆管炎导致肝脏胆管发炎、损伤和破坏。对管道的损害将导致胆汁积聚，这会随着时间的推移损害肝脏，最终导致肝脏无法发挥作用。,靶向fxr将有利于那些治疗方案有限或没有治疗方案的肝病患者。
奥卡利娃的获批标志着我们10多年来的努力和努力取得了巨大成功我们很高兴奥卡利娃被FDA批准用于PBC的治疗，为此，我们要感谢全世界所有参与我们临床试验的患者和研究人员。”根据患者ALP降低的情况，FDA通过加速批准程序批准了奥卡利娃用于PBC的治疗。然而，还没有确定这种药物是否能改善患者的生存率或与疾病相关的症状。
奥卡利娃治疗该适应症的进一步批准可能取决于验证试验的临床益处的验证和描述。在奥卡利娃批准之前，UDCA是唯一被批准用于治疗PBC的药物。PBC患者在接受UDCA治疗时不能耐受UDCA或疗效不佳。
因此，奥卡利娃的批准满足了这些患者以前没有得到满足的主要需求。美国肝病研究会前主席约翰·维尔林博士说Ocaliva在降低ALP方面的改善具有临床意义（ALP是一种用于跟踪PBC患者疾病进展的生物标记物）。ocaliva最常见的副作用是瘙痒，这也是PBC的常见症状，但与疾病的阶段或结局无关。
然而，接受剂量滴定（5毫克/天至10毫克/天）的患者通常较少出现与奥卡利娃治疗相关的瘙痒，只有1%的患者因瘙痒而退出临床试验。试验中的其他副作用包括疲劳、腹痛和不适、皮疹、口咽痛、头晕、便秘、关节痛、甲状腺功能紊乱和湿疹。