Ponatinib帕纳替尼是一种激酶抑制剂。Ponatinib帕纳替尼在体外抑止ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活力有IC50浓度值分别是0.4和2.0 nM。Ponatinib抑止其它的蛋白激酶在体外的活力有IC50浓度值0.1和20 nM间,包含VEGFR,PDGFR,FGFR,EPH蛋白激酶和激酶的SRC大家族,和KIT,RET,TIE2,和FLT3的成员。Ponatinib帕纳替尼在体外抑止表述纯天然或突变体BCR-ABL,包含T315I细胞生存力。在小白鼠中,用Ponatinib帕纳替尼医治当与对比较为时降低表述纯天然或T315I突变体BCR-ABL肿瘤的尺寸。
Ponatinib帕纳替尼治疗白血病的功效:临床研究说明,科学研究共列入51名患者,负相关随诊20.9个月(14.9-25.2)。43名患者原始剂量为45mg/天;8名患者的原始剂量为30mg/天。43/46(94%)名可评定患者在6个月时做到彻底细胞遗传学减轻。
Ponatinib帕纳替尼医治慢粒的功效:临床试验:负相关年龄范围48岁,而且57%的患者是男人。43名患者原始剂量为45mg/d,但是由于药品承受问题与2013年10月6日因为毛细血管病发症被美国FDA警示,Ponatinib帕纳替尼剂量被降到30mg/d或是15mg/d。一共有46名可评估的患者,而且第6个月时在其中43名(94%)做到彻底细胞遗传学减轻(CCyR)。在12个月时,26/27(96%)名患者做到CCyR;在18个月时,20/21(95%)名患者做到CCyR。在6个月时,83%的患者出现了关键分子学减轻。