索拉非尼是第一个获得III期临床研究证据支持治疗HCC的分子靶向药物,是唯一被美国食品药品管理局(FDA)及中国食品药品监督管理局(CFDA)批准用于一线治疗无法手术或远期转移HCC的靶向药物。索拉非尼是一种多激酶抑制剂,能同时抑制多种存在于细胞内和细胞表面的激酶,包括RAF激酶、血管内皮生长因子受体-2(VEGFR-2)、血管内皮生长因子受体-3(VEGFR-3)、血小板衍生生长因子受体-β(PDGFR-β)、KIT和FLT-3。 索拉非尼具有双重抗肿瘤效应,一方面,它可以通过抑制RAF/MEK/ERK信号传导通路,直接抑制肿瘤生长;另一方面,它又可通过抑制VEGFR和PDGFR而阻断肿瘤新生血管的形成,间接抑制肿瘤细胞的生长。