前言：对发作和/或不易治IDH2基因突变的亚急性髓体细胞败血症（AML）患者的初次人体试验发觉，IDH2缓聚剂enasidenib是一种合理的诱发救治治疗法。在近期发布在血夜中的一篇文章中，作者给予了该科学研究的全新結果，特别关心分子结构学减轻。
纽约市Memorial Sloan Kettering癌病管理中心的关键作者Eytan M. Stein博士研究生讲到：“在大家的科学研究中，大概30％的患者在第90天（治疗三个治疗过程后）的病症平稳情况反映最好是，后不断有反映，这说明在沒有确立进度病症直接证据的状况下，病症平稳的患者在治疗第90天应再次开展治疗，由于她们很有可能会再次作出回复。“除此之外，
enasidenib还可以在进到放任不管的患者亚组中消除IDH2突变体复制。”
I / II期科学研究评定了有IDH2基因突变的AML 成年人患者在异遗传基因造血细胞移殖（alloHCT）后的发作，应用enasidenib（持续28天周期时间给药），基本上是第二次或稍晚的发作，归属于原始诱发或再诱发无法痊愈治疗，或在原始治疗后一年内发作。
为了更好地检测基因突变消除和血液学反映，科学研究工作人员在第2周期时间的第一天，每28天搜集脊髓活机构定期检查血细胞试品，总共12个月，以后每56天搜集一次。
此项科学研究共征募了来源于21个位置的280例发作/不易治AML患者，全部患者均接纳了五个周期时间enasidenib（范畴= 1-38个周期时间）的中位数。作者还汇报了接纳enasidenib 100 mg /天的患者亚组的結果（n = 214;占全部科学研究群体的76.2％）。这种情况的中位年纪为68岁（范畴= 19-一百岁），48例（22.4％）最少接纳过三次AML治疗。
“全部患者的安全系数結果与以前报导的一致，”学者汇报说。最普遍的每一种等级不良反应（AEs）包含：间接性高总胆红素尿症（40.3％），恶心想吐（28％），胃口降低（17.7％），最普遍的3-四级治疗危症AEs包含：高总胆红素尿症（10.4％），IDH分裂综合症（IDH-DS; 6.4％）， 缺铁性贫血（5.5％）。
Stein博士研究生表述说，IDH-DS的开发设计是
enasidenib治疗特有的AE，提议临床医生应留意这类风险性。“与再诱发放化疗反过来，enasidenib是一种分裂剂，可造成恶变成髓细胞完善为单核细胞，”他说道。“分裂综合症无法鉴别并快速给与激素类药物治疗可造成急性肺水肿造成的心力衰竭。”
中位随诊時间为7.8个月（范畴未汇报），enasidenib 100-mg / day组和全部科学研究群体的反映率类似。整体反映率（界定为放任不管[CR]，CR不彻底记数修复[CRi / CRp]和一部分减轻[PR]）在100mg /天组中为33.2％，在全部给药组中为33.9％。每一组中大概19％的患者发生CR。作者汇报，依据发作或不易治病症情况，反映率好像沒有差别。
100 mg /天宇全部给药组的存活結果也类似：中位总存活期（OS）为8.8个月（范畴= 7.7-9.6个月和7.8-9.9个月），中位无事情存活率（ EFS）各自为4.七个月（范畴= 3.7-5.6个月）和4.6个月（范畴= 3.7-5.6个月）。客户程序表格中的大量回应和存活数据信息。
与小于CR或无应答的患者（22.9个月对10.6个月和5.6个月; p值未汇报）对比，完成CR与很长的中位OS有关。除此之外，在入组前接纳过一次与2次或三次以往AML治疗的患者中位OS较长（11.8个月各自为7.8个月和7.0个月; p = 0.001）。
在具备基因变异等位基因頻率（VAF）数据信息的100mg /天组中的101名患者中，12名（11.9％）完成了突变IDH2分子减轻（在一次或数次时界定为IDH2 VAF <0.02％-0.04％）与无分子结构减轻对比，完成该终点站与治疗反映显着有关（p = 0.0003）。
学者写到，得到分子结构减轻也与“明显的存活优点”有关（中位OS = 22.9个月对8.8个月，各自为p = 0.0153）。“Enasidenib是一些移殖治疗发作或不易治病症患者的公路桥梁，”作者填补说，100名/天组中有19名患者接着接纳了alloHCT。
Enasidenib也造成静脉注射单独。在100mg /天组中基准线静脉注射依靠的患者中，43.1％（n = 66/153）完成了血细胞静脉注射单独，40.2％（n = 53/132）完成了血细胞滴注单独。
该科学研究的局限包含当选的患者总数相对性较少，及其欠缺安慰剂效应和/或活力治疗对照实验。Stein博士研究生填补说，
enasidenib现阶段已经接纳一项对于末期IDH2基因突变，发作/不易治AML 老年人患者的任意III期科学研究的评定，该科学研究将与传统式医护计划方案开展较为。
